臍帶血治療罕見病取得一定成效

  罕見病又稱孤兒病，是指發病率低、患病人數極少的疾病。世界衛生組織把罕見病定義為發病率在千分之零點六五到千分之一患病人數比例的疾病；美國把年患病人數少于20萬的疾病劃分為罕見病，即發病率低于千分之零點二；歐盟用發病率小于千分之零點五作為區分罕見病的標準；日本則把患病人數小于5萬的疾病都定位為罕見病。

  中國把患病率低于50萬分之一， 或新生兒發病率低于萬分之一的疾病定義為罕見病，以中國約14億基數， 每種罕見病的患病人數約為2800人；以目前國際上公認6000種罕見病為基數，中國罕見病總患病人口約為1680萬。

  罕見病用藥被稱為“孤兒藥”，主要是指用于治療、診斷、預防罕見疾病的藥品，通常是商業投資回報較低或可能無法回收研發和生產成本的藥物。目前，很多罕見病缺乏有效的診斷和治療的手段，同時由于藥品價格高，患者和家庭負擔重。因此，國內外專家也在不斷探索開發新療法，而臍帶血移植在治療部分罕見病取得一定成效。

  據上海市主要罕見病名錄（2016年版） 顯示，在公布的56種罕見病中，有19種（34%）罕見病需要干細胞移植根治。復旦大學附屬兒科醫院副院長翟曉文會上分享了上海復旦兒科醫院使用臍帶血移植治療兒童原發免疫缺陷病（PID）的經驗，尤其是臍帶血移植在兒童重癥聯合免疫缺陷病（SCID）的良好療效。翟教授還介紹了多個罕見真實病例，患兒年齡小體重輕、病情復雜危重，在醫院多學科團隊（MDT）的積極合作下，采用臍血移植使患兒痊愈獲得重生。據了解，上海復旦兒科醫院在臍帶血造血干細胞移植治療罕見病應用上，總體生存率是74.5%，無病生存率大概是68.1%，顯示出臍帶血在治療兒童罕見病治療方面的潛力。

臍帶血應用專委會成立一周年 為臍血采集應用保駕護航

  為保障臍帶血臨床采集及造血干細胞臨床治療的醫療安全，2018年6月29日，廣東省婦幼保健協會臍帶血應用專業委員會正式成立。

  過去一年，臍帶血應用專業委員會積極搭建交流平臺，推動應用及科研，促進行業標準化建設。在廣東省臍血庫積極配合下，目前已在省內多個地區開展了多場臍帶血采集培訓會，以加強婦產科醫護人員專業知識及實操能力，嚴格規范臍帶血采集流程，提高采集質量，保障臍帶血臨床治療的醫療安全，保障母嬰安全，進一步推動廣東省臍帶血采集工作的開展。